除非通过基因治疗手段,否则医生们没有任何办法直接干预AQP4蛋白的表达数量。也就是说,直接治疗AQP4蛋白表达不足的方案并不存在。但……这并不能影响医生们对此展开一些大胆的,实验性的脑洞。
就和早期进行冠状动脉搭桥术一样,医生们在处理人体某些组织不够用的情况时,有一个算一个都是“借贷狂魔”。拆东墙补西墙这种手段,他们已经干了上百年了——从最早的黑奴牙齿移植给美利坚总统开始,这种手段就被医生们广泛应用了起来。
但当拆东墙补西墙的手段无法生效时,医生们则会考虑用某些手段刺激人体,使得已经倒掉的西墙能够重新……重新“支棱”起来,以最低限度发挥作为墙的功效。
毕竟人体是一个带有生命力的系统,并不像是工业生产的设备那样——一旦出现故障,除了更换之外别无选择。如果能够让原有的器官维持运行,那就很有可能依靠细胞层面的修复完成对故障的排除。
其他的酶或者蛋白缺乏症,医生们往往难以给与干预。就比如之前那个确诊了鸟氨酸甲酰基转移酶缺陷症(OTCD)的陈恬艺。之所以要通过肝移植的方法治疗,而不是简单补充鸟氨酸甲酰基转移酶,就是因为没有可靠的手段投送药物——鸟氨酸甲酰基转移酶本质上是一种蛋白质。由于消化道的蛋白质消化作用,无法通过口服给药。而通过静脉给与鸟氨酸甲酰基转移酶也是没有价值的——这些转移酶的主要工作位置在肝细胞线粒体内,血液里漂浮着再多的转移酶,也无法进入肝细胞线粒体内发挥作用。
所以在治疗OTCD时,医生们主要通过各种手段,从人体内清除和减少无法被鸟氨酸甲酰基转移酶转化的氨。
在对待AQP4蛋白表达不足时,医生们能够采取的手段也和干预OTCD类似。直接向人体内补充AQP4蛋白是不会有任何效果的——这些蛋白可能会被身体当做是多余的蛋白质而消化并且储存在身体里。而AQP4蛋白要发挥作用,就必须在细胞膜上出现才行。
但对于AQP4的研究,让孙立恩有了一个全新的想法。如果现在的AQP4蛋白数量不足,难以完成既定任务……那就刺激它们,让他们发挥出比以前更大的作用。
作为一种特异性很高的蛋白
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