用优化后的CRISPR-Cas9基因编辑技术，直接修复患者细胞中的突变位点；二是开发靶向调控CENPJ基因功能的小分子药物，为无法进行基因编辑治疗的患者提供替代方案。其中，基因编辑修复技术被列为优先突破的核心方向——它能从根源上解决问题，是最理想的治疗方式。
研发中心的基因编辑实验室里，周悦带领团队率先开展实验。他们先从之前构建的突变细胞模型入手，尝试用CRISPR-Cas9技术修复CENPJ基因的突变位点。然而，实验刚一开始，就遇到了棘手的问题。
“周博士，第一批修复实验结果出来了，修复效率只有12%，而且出现了3例脱靶现象。”一名实验员拿着检测报告，语气沉重地说道。
周悦的心瞬间沉了下去。12%的修复效率远低于临床应用的最低要求，而脱靶现象更是基因编辑治疗的致命隐患——一旦编辑到正常基因，可能会引发新的疾病，甚至危及患者生命。她立刻召集团队成员分析实验数据，赵凯也带着AI技术组的核心成员赶了过来。
“脱靶位点主要集中在与CENPJ基因序列相似度较高的几个基因上。”周悦指着屏幕上的基因比对图谱，“CRISPR-Cas9技术的向导RNA容易识别错误，导致脱靶。我们之前优化的编辑策略，虽然降低了脱靶风险，但在针对这个特定突变位点时，效果并不理想。”
赵凯盯着数据看了许久，开口说道：“我们可以利用AI算法优化向导RNA的设计。之前我们开发的基因编辑模拟系统，已经能预测向导RNA的结合效率和脱靶概率。现在，我们可以进一步优化算法，加入更多的序列特征参数，比如二级结构、甲基化修饰等，提高向导RNA设计的精准度。”
“这个思路可行。”周悦点点头，“但仅仅优化向导RNA还不够，我们还需要优化编辑酶的活性。可以尝试对Cas9酶进行突变改造，增强它的特异性结合能力，降低脱靶风险。”
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